25 Oct. 2022
友華引進Chiesi創新罕見疾病注射藥物 提供台灣與東南亞地區患者酵素替代療法的新治療選擇
友華生技(4120.TW)今天宣布取得Chiesi(凱西)製藥集團Chiesi全球罕見疾病事業部三項罕見疾病的注射藥物在台灣與東南亞市場的獨家代理權。這三項罕病藥物是用以治療法布瑞氏症(Fabry Disease)、腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症(ADA-SCID)與Alpha-甘露糖儲積症(Alpha-Mannosidosis)的酵素替代療法(ERT)。酵素替代療法是以取代病患體內不足或缺乏的特定酶,達到治療的效果。這三項藥物將在台灣、新加坡、馬來西亞、菲律賓和越南等地區上市,為當地罕病患者提供新的治療選擇。
這三項罕病藥品分別是:
- Revcovi®(elapegademase-lvlr):用於治療腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症,是目前患者極少數的治療選擇之一,已經獲美國和日本核准。
- Lamzede® (velmanase alfa):是唯一核准用於治療Alpha-甘露糖儲積症藥品,並已在歐盟和一些非歐盟國家(包括巴西)獲得許可。
- PRX-102 是正在研發中的法布瑞氏症藥物,這是第一個以植物為基礎,經過化學修飾聚乙二醇化酶替代療法。該藥物的平均半衰期為80小時,與目前可用的酵素替代療法相比明顯更長[1]。2022年最新的三期臨床試驗結果顯示,每四週以靜脈注射2mg/kg PRX-102,耐受性良好。治療一年後估計腎絲球濾過率(eGFR)斜率,和血漿 lyso-Gb3 濃度均十分穩定。目前法布瑞氏症可用的酵素替代療法標準長期療程為每兩週給藥一次[2],因此PRX-102對於現在每兩週接受一次注射的法布瑞氏症患者來說是一種潛在的新治療選擇。
友華生技執行長蔡孟霖表示,「Chiesi是一家以傑出研發成果聞名的國際製藥廠,雙方合作將近15年,具有良好深厚的夥伴關係,合作的一系列呼吸道治療藥物在友華的努力拓展下,在台灣和東南亞等地區都有亮眼成績,獲得CHIESI的肯定與信賴。友華致力於引進開發創新性產品上市,因此當Chiesi成立罕見疾病事業部,專注於研發罕見和超罕見疾病的治療方法時,友華便積極洽談罕見疾病用藥的合作機會。此次合作結合Chiesi的創新產品,以及友華在台灣與東南亞市場的布局與通路,相信可以快速進入市場提供病人更好的選擇,擴大優勢,創造雙贏。」
「Chiesi 全球罕見疾病事業部認為社會應更重視百萬受罕見疾病影響者的問題」,Chiesi 全球罕見疾病事業部負責人Giacomo Chiesi說,「我們努力為世界各地的患者提供罕病藥物,很高興與友華合作,為台灣和東南亞地區受法布瑞氏症、腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症和α-甘露糖儲積症影響的家庭提供支持。我們對罕病社區的承諾由來已久,並將繼續投資科學研究和新藥開發,及以患者為中心的各項行動。」
台灣是全球第五個制定罕見疾病專法的市場。《罕見疾病防治及藥物法》在此已經實施了二十多年。 據衛生福利部國民健康署統計,截至今年一月,台灣累計有19,000名患者患有236種罕見疾病。2016年至2020年,用於罕見疾病的專款預算由新台幣45億元增加到新台幣77億元,增幅約為11%。以法布瑞氏症為例,台灣有400多名患者,2020年的藥費超過新台幣20億元。
法布瑞氏症(Fabry Disease)
法布瑞氏症是一種「溶小體儲積症」,是負責製造α-半乳糖苷酶(a-GAL)的基因缺陷引起的。缺乏這種酶會導致一些脂質無法代謝,脂質會堆積在體內許多細胞內的溶小體中,特別是球三糖神經酰胺(GL-3)。GL-3堆積在血管內皮細胞中,會引起腎臟、心臟和腦血管病變;在臨床上還發現GL-3堆積物會引起周邊神經病變和四肢疼痛。
腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症 (ADA-SCID)
腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症 (SCID) 是一種隱性遺傳疾病,會破壞免疫系統並引發嚴重複合型免疫缺乏(SCID)。病因為缺乏腺苷脫氨酶(ADA),引起核酸代謝物異常堆積,導致T、B淋巴細胞發育不良和功能障礙,甚至可能產生嚴重的細胞和體液免疫缺陷。
Αlpha-甘露糖儲積症(Alpha – Mannosidosis)
Alpha-甘露糖儲積症是「溶小體儲積症」的一種,因產生alpha-甘露糖苷酶的基因缺陷引起。在沒有這種酶的情況下,無法代謝的一些寡糖會堆積在體內許多細胞的細胞質和溶小體中。這種疾病可能導致面部粗糙、免疫缺陷、關節疾病、骨骼脆弱、運動障礙和智力受損。
關於友華
友華集團成立於1982年,2003年於台灣櫃買中心正式掛牌(4120),提供處方藥、癌症用藥、幼童及成人營養保健、醫美保養等產品。在台灣和美國建置研發中心,並擁有美國FDA審核通過的口服製劑及高致敏性針劑兩家製藥廠,銷售團隊遍及東南亞與美國,是一家具有研發、生產及行銷能力的跨國性藥廠。友華集團西藥事業的發展目標是成為505(b)(2)專業藥廠,不論是自行開發或是引進新產品,都是以發展「透過重塑優化而具有新價值的新藥」為主,提供病人更優質的治療選擇以及提升生活品質。欲瞭解更多訊息,請至官網查詢:www.oepgroup.com.tw。
關於Chiesi 全球罕見疾病事業部
Chiesi 全球罕見疾病事業部(Chiesi Global Rare Diseases)隸屬於Chiesi製藥集團,成立於2020年2月,致力於研究和開發,罕見和超罕見疾病的治療方法。許多罕病患者的治療相當有限,甚至沒有任何的療法,所以全球罕見疾病事業部與 Chiesi 集團合作,運用全球網絡的所有資源和能力,帶給罕病患者創新的治療方案。全球罕見疾病事業部同時也是全球領導者病友權益倡議、研究和病患照護的指定合作夥伴。更多訊息請至官網查詢,www.chiesirarediseases.com
關於Chiesi(凱西)製藥集團
Chiesi製藥集團(Chiesi集團)是一家以研發為基礎的國際製藥集團,在呼吸道健康、罕見疾病和特殊護理方面研發並推廣創新的治療方案。Chiesi集團致力於提高民眾的生活品質, 並積極履行對社會和環境的責任。
隨著在義大利、美國和法國的公司變更為B型企業(B Corporation,共益性公司), Chiesi集團為整個社會創造共享價值的承諾具有法律約束力,並成為公司決策的核心考量因素。自2019年以來, Chiesi集團成為B Corp認證的製藥集團,以全球最嚴苛的標準,不斷為永續發展做出努力。Chiesi集團旨在於2035年底實現「淨零」。
Chiesi集團總部位於義大利帕爾馬市,在醫藥產業擁有逾85年的歷史,業務涵蓋全球30個國家和地區,在全球擁有6,000多名員工。Chiesi集團研發總部設於義大利帕爾馬市,並與在法國、美國、加拿大、中國、英國和瑞典的六個重要研發中心共同協作。
更多訊息請至官網查詢,https://www.chiesi.com/en/
[1] Schiffmann et al. J Inherit Metab Dis 2019; 42:534
[2] https://protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/protalix-biotherapeutics-and-chiesi-global-rare-diseases-8